Inovațiile științifice au revenit în atenția investitorilor după ce doi câștigători ai Premiului Nobel pentru Chimie și-au înființat companii pe care le-au listat la bursă. Scenarii posibile despre viitorul biotehnologiei pe burse aflăm dintr-o analiză realizată de casa de brokeraj pe burse internaționale XTB România.
Un tratament inovator pentru bolile genetice devine un business de succes
În 2020, Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna au primit Premiul Nobel pentru Chimie pentru „dezvoltarea unei metode de editare a genomului”, CRISPR/Cas9.
Acum doi ani, pentru prima dată, a fost posibilă eliminarea unei mutații genetice defectuoase din corpul uman datorită editării genelor CRISPR-Cas9. Implementarea ADN-ului străin în partea selectată a genomului permite „înlocuirea” genei mutante cu cea corectă.
Această metodă este deja utilizată în tratamentul bolilor monogenetice precum anemia falciformă, fibroza chistică sau distrofia musculară Duchenne.
Datorită metodei CRISPR/Cas9, descrisă pentru prima dată în urmă cu 10 ani, întreprinderile din industria alimentară își pot modifica culturile într-un mod diferit față de organismele modificate genetic (GMO).
Cei doi laureați ai Premiului Nobel au fondat companiile numite CRISPR Therapeutics și Intellia Therapeutics. Ambele companii au produs deja medicamente aprobate pentru comercializare de autoritățile de reglementare din SUA.
Cele mai mari companii din industria farmaceutică, precum Regeneron sau Bayer, co-creează CRISPR și preiau provocarea de a combate bolile considerate până acum incurabile și mortale.
Noua „piață CRISPR” și previziunile pentru următorii ani
În anii 1990, costul procesului de secvențiere a genomului uman a fost ridicat, a ajuns la 2,7 miliarde de USD și a durat aproape 13 ani. Astăzi, costurile sunt de aproape 700 USD, iar procesul durează doar câteva zile.
Piața globală de tehnologie CRISPR a fost evaluată la 2,2 miliarde USD în 2021. CAGR (rata medie anuală de creștere) estimată în perioada 2021-2030 este aproape de 20%.
Piața globală a tehnologiei CRISPR este de așteptat să atingă 11,6 miliarde de USD până în 2030.
Potrivit previziunilor, Asia și Pacificul vor fi piețele cu cea mai dinamică dezvoltare în ceea ce privește tehnologia CRISPR.
Dintre toate regiunile, America de Nord a apărut ca cea mai mare piață pentru tehnologia CRISPR, cu o cotă de aproximativ 34,67% și 2.251,21 milioane în venituri în 2021.
Se estimează că piața CRISPR din regiunea Americii de Nord va experimenta o creștere semnificativă în următorii doi ani, datorită beneficiilor multiple ale utilizării tehnologiei CRISPR, a numeroaselor inovații tehnologice și aprobări de produse, precum și a legislației implementate de guverne.
![]()
Sursa: https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/crispr-associated-cas-genes-market
![]()
Sursa: US Census Bureau, Illumina, NHGRI 2019
Top 5 companii care folosesc metoda CRISPR
CRISPR Therapeutics (CRSP.US)
Compania este cel mai important editor genetic din lume și a fost fondată în 2012 de Emmanuelle Charpentier, câștigătoarea Premiului Nobel pentru Chimie 2020, și Rodger Novak.
Compania a încheiat un parteneriat cu Bayer și Vertex. Cooperarea cu Bayer a dus la crearea unei companii mixte, Casebia Therapeutics.
Bayer s-a angajat să finanțeze operațiunile companiei cu 300 de milioane USD pe o perioadă de 5 ani. CRISPR Therapeutics deține 50% din Casebia.
Compania se concentrează pe tratarea orbirii, a defectelor cardiace și a bolilor de sânge folosind metoda Cas-9.
Compania a implementat deja medicamentul CTX001 aprobat de FDA (Administrația Medicamentelor din SUA), care este utilizat pentru tratamentul betatalasemiei și a siclemiei.
Pentru a dezvolta medicamentul CTX001, compania a stabilit o cooperare cu Vertex, care a achiziționat un pachet de 60% din programul de cercetare și a investit 900 milioane USD.
Valoarea estimată a programului de combatere a ambelor boli a ajuns la aproximativ 9 miliarde USD.
Intellia Therapeutics (NTLA.US)
Intellia a fost fondată de Nessan Bermingham și Jennifer Doudna, laureată a Premiului Nobel 2020. Compania a încheiat parteneriate cu Novartis și Regeneron.
Printre acționari se numără fondurile de investiții BlackRock, Vanguard și ArkInvest.
Cel mai promițător program este NTLA-2001, care își propune să reducă concentrația amiloidozei transtiretinei. Programul a oferit deja companiei venituri de aproape 700 de milioane USD. Intellia îl implementează în cooperare cu Regeneron.
Intellia lucrează cu Novartis pentru a dezvolta NTLA-2002 pentru combaterea edemului subcutanat ereditar. Companiile lucrează, de asemenea, la un proiect menit să găsească un remediu pentru drepanocitoză. Se estimează că programul va genera venituri de la 5 la 6 miliarde de dolari.
Intellia a colaborat, de asemenea, cu Cellex și Blackstone, colaborare unde se concentrează pe așa-numitele terapii alogene universale.
Intellia operează pe piața din SUA. Fiind singura companie din industrie, are un program de combatere a leucemiei acute, NTLA-5001.
Valoarea potențială a veniturilor doar pe piața din SUA este estimată la 6 până la 8 miliarde USD.
Beam Therapeutics (BEAM.US)
Compania spune că abordarea sa oferă mai multe avantaje față de alte tehnici CRISPR.
Este în proces de introducere a candidatului principal BEAM-101 în studiile clinice de fază 1/2 pentru combaterea drepaniei.
De asemenea, rulează programe preclinice care utilizează editarea bazelor de date pentru a trata beta talasemia, leucemia și câteva alte boli genetice.
Cu toate acestea, potențialul pe termen lung al tehnologiei Beam poate justifica o evaluare actuală ridicată.
Editas Medicine (EDIT.US)
Editas Medicine este lider în dezvoltarea de terapii pentru boli rare de ochi bazate pe tehnologia de editare a genelor CRISPR.
În septembrie 2021, compania a anunțat rezultatele preliminare ale studiului BRILLIANCE de faza 1/2 al EDIT-101, utilizat pentru tratamentul amaurozei congenitale Leber 10 (LCA10). Investitorii au fost dezamăgiți de aceste date.
Editas are și un alt candidat în faza clinică, EDIT-301. La fel ca și programele majore Beam și CRISPR Therapeutics, EDIT-301 vizează boala cu celule secera.
Compania speră să introducă EDIT-301 în studiile clinice ca tratament pentru beta-talasemia dependentă de transfuzii.
În ultimii câțiva ani, Editas a fost, în general, considerat unul dintre cei mai importanți producători de medicamente axate pe CRISPR.
Sangamo Therapeutics (SGMO.US)
Sangamo a fost fondată în 1995 sub numele de Sangamo BioSciences, Inc. și s-a concentrat pe cercetarea noilor tehnologii de editare a genomului.
Compania a încheiat un parteneriat cu Pfizer pentru a dezvolta tratamente pentru hemofilia A și ALS.
Sangamo Therapeutics este singura companie care se concentrează exclusiv pe dezvoltarea „nucleazelor cu zinc (ZFN)” ca instrument de inginerie genetică.
Compania sponsorizează în prezent studii clinice în anemia cu celule falciforme și beta talasemie. Compania a stabilit parteneriate cu multe companii de top, precum Pfizer, Biogen, Novartis, Takeda, Sanofi și Kite Pharma.
"Acest material este o comunicare de marketing în sensul articolului 24 alineatul (3) din Directiva 2014/65 / UE a Parlamentului European și a Consiliului din 15 mai 2014 privind piețele de instrumente financiare, și de modificare a Directivei 2002/92 / CE și a Directivei 2011 / 61 / UE (MiFID II). Comunicarea de marketing nu este o recomandare de investiții sau o recomandare de informații sau o recomandare care sugerează o strategie de investiții în sensul Regulamentului (UE) nr. 596/2014 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 aprilie 2014 privind abuzul de piață ( reglementarea abuzului de piață) și de abrogare a Directivei 2003/6 / CE a Parlamentului European și a Consiliului și a Directivelor Comisiei 2003/124 / CE, 2003/125 / CE și 2004/72 / CE și a Regulamentului delegat (UE) 2016/958 al Comisiei din 9 596/2014 al Parlamentului European și al Consiliului în ceea ce privește standardele tehnice de reglementare pentru aranjamentele tehnice pentru prezentarea obiectivă a recomandărilor de investiții sau a altor informații care sugerează strategii de investiții și pentru dezvăluirea de interese particulare sau indicații de conflicte de interese sau orice alte sfaturi, inclusiv în domeniul consultanței în materie de investiții, în sensul Legii privind tranzacționarea cu instrumente financiare din 29 iulie 2005 (de ex. Journal of Laws 2019, articolul 875, astfel cum a fost modificat). Comunicarea de marketing este pregătită cu cea mai mare diligență, obiectivitate, prezintă faptele cunoscute autorului la data pregătirii și este lipsită de orice elemente de evaluare. Comunicarea de marketing este pregătită fără a lua în considerare nevoile clientului, situația sa financiară individuală și nu prezintă nicio strategie de investiții în niciun fel. Comunicarea de marketing nu constituie o ofertă de vânzare, oferire, abonament, invitație la cumpărare, reclamă sau promovare a oricărui instrument financiar. XTB SA nu este responsabilă pentru acțiunile sau omisiunile niciunui client, în special pentru achiziționarea sau cedarea instrumente, întreprinse pe baza informațiilor conținute în această comunicare de marketing. XTB SA nu va accepta răspunderea pentru nicio pierdere sau daună, inclusiv, fără limitare, orice pierdere care poate apărea direct sau indirect, efectuată pe baza informațiilor conținute în această comunicare de marketing. În cazul în care comunicarea de marketing conține informații despre orice rezultat cu privire la instrumentele financiare indicate în acestea, acestea nu constituie nicio garanție sau prognoză cu privire la rezultatele viitoare. Performanțele anterioare nu indică neapărat rezultatele viitoare și orice persoană care acționează pe baza acestor informații o face pe propriul risc. Acest material nu este emis pentru a influenta deciziile de tranzacționare ale niciunei persoane. Informațiile cuprinse în cadrul acestui material nu sunt prezentate pentru a fi aplicate, copiate sau testate în cadrul tranzacțiilor dumneavoastră. Informațiile cuprinse în cadrul acestui material sunt emise în baza experienței proprii a emitentului și nu reprezintă o recomandare individuală, nu vizează atingerea anumitor obiective, randamente financiare și nu se adresează nevoilor niciunei persoane anume care ar primi-o. Premisele acestui material nu au în vedere situația și persoana dumneavoastră deci nu recomandăm utilizarea acestor informații sub orice formă. Utilizarea informațiilor cuprinse în cadrul acestui material în orice modalitate se face pe propria dumneavoastră răspundere. Acest material este emis de către un analist pentru care își asumă răspunderea XTB SA, persoană juridică autorizată de KNF – Autoritatea de Supraveghere Financiara din Polonia."
Sursa: 
Sursa: US Census Bureau, Illumina, NHGRI 2019
