Sarepta Therapeutics se disparó un 36% en las operaciones previas a la comercialización tras la decisión de la FDA de conceder la aprobación acelerada a su terapia génica, Elevidys, ampliando su uso para incluir a pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Además, la FDA otorgó la aprobación tradicional a Elevidys para tratar a pacientes ambulatorios con DMD que tengan al menos cuatro años de edad. Esta aprobación más amplia tiene como objetivo aumentar el acceso a Elevidys, que cuesta alrededor de 3,2 millones de dólares por paciente, posicionándolo como uno de los medicamentos más caros a nivel mundial. Sarepta ha comenzado el estudio ENVISION, un ensayo de fase 3, para confirmar los beneficios de Elevidys en pacientes ambulatorios de edad avanzada y no ambulatorios, un requisito para mantener su aprobación de la FDA para estos grupos.
La decisión de la FDA marca una expansión significativa en el tratamiento de la DMD, una enfermedad grave que debilita los músculos y que afecta principalmente a hombres de 20 años. La aprobación de la FDA de ayer ofrece una oportunidad potencial para aumentar significativamente los ingresos de la empresa.La estrategia de Sarepta incluye asociarse con Roche Holdings para la comercialización global, excluyendo EE.UU., donde Sarepta seguirá siendo totalmente responsable de la comercialización.
Fuente: xStation 5
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