14:32 · 3. října 2025

Rocket Pharmaceuticals ustupuje z klíčového programu genové terapie pro vzácné krevní onemocnění

Shrnutí
Rocket Pharma
Akcie
RCKT.US, Rocket Pharmaceuticals Inc
-
-
Shrnutí
  • Rocket stáhl žádost o schválení genové terapie RP-L102 pro Fanconiho anémii v USA i Evropě.

  • Důvodem je obchodní strategie, nikoliv bezpečnostní nebo klinické problémy.

  • Firma zastavila interní financování programu a hledá externího partnera.

  • Jiná terapie firmy (RP-A501) byla dříve pozastavena po úmrtí pacienta, ale FDA v srpnu zákaz zrušila.

Společnost Rocket Pharmaceuticals oznámila, že stahuje svou žádost o schválení genové terapie RP-L102 pro léčbu vzácné dědičné nemoci Fanconiho anémie ve Spojených státech. Dle vyjádření firmy není důvodem rozhodnutí bezpečnost nebo účinnost přípravku, ale obchodní strategie.

Fanconiho anémie je vzácné genetické onemocnění, které postihuje kostní dřeň a vede ke snížené tvorbě krvinek. Podle údajů Národních institutů zdraví se vyskytuje přibližně u jednoho z 136 000 novorozenců na celém světě.

Společnost uvedla, že zastavila interní investice do tohoto programu a hledá externího partnera, se kterým by případně mohla pokračovat v dalším vývoji. Možnost opětovného podání žádosti o schválení zůstává otevřená, pokud se najde vhodný partner.

Již dříve, v červenci, Rocket stáhl také svou evropskou žádost o schválení stejného přípravku. Kromě toho firma v nedávné minulosti čelila problémům i u jiného kandidáta – genové terapie RP-A501 pro Danonovu chorobu. V rámci klinické studie došlo k úmrtí pacienta, což vedlo k dočasnému pozastavení zkoušky ze strany FDA. Klinický zákaz byl však v srpnu zrušen.

Tato série kroků naznačuje, že Rocket Pharmaceuticals přehodnocuje své priority a finanční alokace ve vývoji genových terapií, pravděpodobně s důrazem na projekty s vyšším komerčním potenciálem nebo menším regulačním rizikem.

Graf RCKT.US (D1)

Akcie společnosti Rocket Pharmaceuticals se obchodují na ceně 3,19 USD a nadále se pohybují v bočním trendu. Cena se aktuálně pohybuje pod klouzavými průměry EMA 50 (3,28 USD) a SMA 100 (3,39 USD), přičemž se snaží prorazit směrem vzhůru. Zatím však bez přesvědčivého momenta. RSI se nachází na hodnotě 49,1, tedy v neutrálním pásmu, které neukazuje na přeprodaný ani překoupený stav trhu. To naznačuje, že trh vyčkává na nový impuls.

 

Zdroj: xStation5

 

Zaujalo Vás toto téma? U XTB můžete obchodovat více než 2000 CFD na akcie!

  • Konkurenční spready
  • Nízké swapové body, díky kterým můžete držet pozice déle
  • Minimální velikost transakce již od 0 EUR
 

Kromě široké nabídky instrumentů od nás získáte také vzdělávací materiály – články, e-booky a kurzy zdarma:

3. října 2025, 14:13

Armádní platforma NGC2 od Palantiru a Andurilu čelí tvrdé kritice: „Zásadní bezpečnostní nedostatky“

3. října 2025, 13:53

DE40: Evropa hledá směr uprostřed smíšených PMI reportů

3. října 2025, 13:29

USA Rare Earth posiluje o 10 % po zprávě o jednání s Bílým domem

2. října 2025, 18:05

Berkshire Hathaway koupí chemickou divizi Occidental za 9,7 miliardy USD


Rozdílové smlouvy jsou komplexní nástroje a v důsledku použití finanční páky jsou spojeny s vysokým rizikem rychlého vzniku finanční ztráty. U 71 % účtů retailových investorů došlo při obchodování s rozdílovými smlouvami u tohoto poskytovatele ke vzniku ztráty. Měli byste zvážit, zda rozumíte tomu, jak rozdílové smlouvy fungují, a zda si můžete dovolit vysoké riziko ztráty svých finančních prostředků. Investování je rizikové. Investujte zodpovědně. Tento materiál je marketingovou komunikací ve smyslu čl. 24 odst. 3 směrnice Evropského parlamentu a Rady 2014/65/EU ze dne 15. května 2014 o trzích finančních nástrojů, kterou se mění směrnice 2002/92/ES a směrnice 2011/61/EU (MiFID II). Marketingová komunikace není investiční doporučení ani informace doporučující či navrhující investiční strategii ve smyslu nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 596/2014 ze dne 16. dubna 2014 o zneužívání trhu (nařízení o zneužívání trhu) a o zrušení směrnice Evropského parlamentu a Rady 2003/6/ES a směrnic Komise 2003/124/ES, 2003/125/ES a 2004/72/ES a nařízení Komise v přenesené pravomoci (EU) 2016/958 ze dne 9. března 2016, kterým se doplňuje nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) č. 596/2014, pokud jde o regulační technické normy pro technická ujednání pro objektivní předkládání investičních doporučení nebo jiných informací doporučujících nebo navrhujících investiční strategie a pro zveřejnění konkrétních zájmů nebo náznaků střetu zájmů nebo jakékoli jiné rady, a to i v oblasti investičního poradenství, ve smyslu zákona č. 256/2004 Sb., o podnikání na kapitálovém trhu. Marketingová komunikace je připravena s nejvyšší pečlivostí, objektivitou, prezentuje fakta známé autorovi k datu přípravy a neobsahuje žádné hodnotící prvky. Marketingová komunikace je připravena bez zohlednění potřeb klienta, jeho individuální finanční situace a nijak nepředstavuje investiční strategii. Marketingová komunikace nepředstavuje nabídku k prodeji, nabídku, předplatné, výzvu na nákup, reklamu nebo propagaci jakýchkoliv finančních nástrojů. Společnost XTB S.A., organizační složka nenese odpovědnost za jakékoli jednání nebo opomenutí klienta, zejména za získání nebo zcizení finančních nástrojů, na základě informací obsažených v této marketingové komunikaci. V případě, že marketingová komunikace obsahuje jakékoli informace o jakýchkoli výsledcích týkajících se finančních nástrojů v nich uvedených, nepředstavují žádnou záruku ani předpověď ohledně budoucích výsledků. Minulá výkonnost nemusí nutně vypovídat o budoucích výsledcích a každá osoba jednající na základě těchto informací tak činí zcela na vlastní riziko.

Připojte se k více než
1 700 000 investorů
z celého světa