Dzięki przełomowemu odkryciu w dziedzinie biotechnologii dokonanemu przez dwie badaczki nagrodzone z tego tytułu w 2020r. Nagrodą Nobla będzie niedługo możliwe leczenie chorób genetycznych i nowotworowych dzięki selektywnej wymianie genów. Przełomowa metoda CRISPR/Cas9 znalazła zainteresowanie również wśród inwestorów, dzięki czemu obie noblistki mogły założyć niezależne spółki i wprowadzić je na giełdę, co daje możliwość głębszego wglądu w stopień zaawansowania prac nad technologią oraz umożliwić ocenę, na ile z punktu widzenia inwestycyjnego technologia ta może mieć potencjał.
A zapowiada się obiecująco.
Zacznij inwestować dziś lub wypróbuj darmowe konto treningowe
Załóż rachunek rzeczywisty WYPRÓBUJ KONTO TRENINGOWE Pobierz aplikację mobilną Pobierz aplikację mobilnąPrzełom w leczeniu chorób genetycznych
W 2020 roku Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna otrzymały Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii za „opracowanie metody edycji genomu” – CRISPR/Cas9 – której mechanizm został po raz pierwszy opisany w 2012 roku. Powyższa technika inżynierii genetycznej umożliwiła naukowcom manipulowanie genami nie tylko zwierząt i ludzi, ale rónież roślin, co znacząco poszerza potencjalne spektrum wykorzystania tej metody również pod względem biznesowym. Obie noblistki założyły spółki o nazwie CRISPR Therapeutics oraz Intellia Therapeutics. Obie firmy mają już za sobą produkcję leków dopuszczonych do obrotu przez amerykańskich regulatorów FDA, których działanie zostało potwierdzone klinicznie. Największe firmy z branży farmaceutycznej jak Regeneron czy Bayer współtworzą CRISPR i podejmują wyzwanie zwalczania dotychczas nieuleczalnych i śmiertelnych chorób. Dzięki wprowadzeniu obcego DNA w wybrane przez naukowców miejsce w genomie, pozwala ona na „zamianę” zmutowanego genu na poprawny. Metoda ta jest już obecnie wykorzystywania w leczeniu schorzeń monogenetycznych takich jak anemia sierpowata, mukowiscydoza czy dystrofia mięśniowa Duchenne’a. Dzięki metodzie CRISPR/Cas9, po raz pierwszy opisanej 10 lat temu, przedsiębiorcy z sektora żywnościowego uzyskali możliwość modyfikowania swoich upraw w sposób odmienny niż miało to miejsce przy organizmach zmodyfikowanych genetycznie (GMO).
Czym jest CRISPR/Cas9 i jak działa metoda edycji genów?
Dzięki odkryciu i odtworzeniu mechanizmu obecnego w komórkach bakterii, z wykorzystaniem enzymu Cas9, możliwe stało się „wycinanie” określonych fragmentów DNA, np. tych zawierających niekorzystny wariant genetyczny i zastępowanie ich pożądanym. Metoda CRISPR/Cas9 pozwala na wprowadzenie w ściśle określonych miejscach DNA dwuniciowych pęknięć. Choć komórka jest w stanie połączyć ze sobą takie pęknięte fragmenty DNA, to jednak proces ten jest niedoskonały i prowadzi do licznych zmian w DNA i w konsekwencji do wyłączenia obecnego w tym miejscu genu. Dzięki temu technika CRISPR pozwala na wbudowanie innego, zaprojektowanego kawałka DNA we wskazane miejsce. W ten sposób, dzięki metodzie CRISPR możliwe jest leczenie tych chorób, które są wynikiem obecności nieprawidłowej wersji genu, prowadzącej do produkcji wadliwego białka, ale także tych, w których brakuje białka, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania organizmu.
Wielkość rynku CRISPR oraz prognozy na nadchodzące lata
Globalny rynek technologii CRISPR został wyceniony na 2,2 mld USD w 2021 roku. Prognozowany CAGR (średnia roczna stopa wzrostu) w okresie od 2021 do 2030 r. wynosi blisko 20%. Według prognoz globalny rynek technologii CRISPR może osiągnąć wartość równą 11,6 mld USD do 2030 r.
Największe i najszybciej rozwijające się rynki
Według prognoz, najdynamiczniej rozwijającymi się rynkami pod względem technologii CRISPR będą Azja i Pacyfik. Wśród wszystkich regionów, Ameryka Północna wyłoniła się jako największy rynek technologii CRISPR, z udziałem około 34,67% i 2 251,21 mln przychodów w 2021 roku. Przewiduje się, że rynek CRISPR w regionie Ameryki Północnej może odnotować znaczny wzrost w okresie objętym prognozą ze względu na liczne korzyści związane z wykorzystaniem technologii CRISPR oraz liczne innowacje technologiczne i zatwierdzenia produktów, a także politykę wdrożoną przez rząd.
https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/crispr-associated-cas-genes-market
Technologia CRISPR staje się dostępna niemal dla każdego
Źródło: US Census Bureau, Illumina, NHGRI 2019
W latach 90-tych koszt procesu sekwencjonowania genomu człowieka był drogi, kosztował 2,7 mld USD i trwał blisko 13 lat. Dziś koszty to blisko 700 USD, skróceniu uległ też czas, który wynosi kilka dni. Poprawienie statystyk stwarza możliwości szybszego dostarczenia rozwiązań i danych z badań oraz przybliża w czasie stworzenie optymalnego modelu biznesowego dla firm z branży. W 2020 roku dzięki edycji genów CRISPR-Cas9 pierwszy raz udało się wyeliminować wadliwą mutację genetyczną wśród ludzi. Odkrycie zaowocowało też Noblem w dziedzinie chemii, którego otrzymały Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.
5 ciekawych spółek wykorzystujących metodę CRISPR
CRISPR Therapeutics (CRSP.US)
Firma jest wiodącym na świecie edytorem genów i została założona w 2012 roku przez Emmanuelle Charpentier, laureatkę nagrody Nobla z chemii z 2020 roku oraz Rodgera Novaka. Spółka nawiązała współpracę się m.in. z koncernami Bayer oraz Vertex. Współpraca z Bayer zaowocowała stworzeniem firmy ‘joint venture’ - Casebia Therapeutics. Bayer zobowiązał się przez okres 5 lat finansować działalność firmy kwotą 300 mln USD, CRISPR Therapeutics posiada 50% udziałów w Casebia. Firma koncentruje się na leczeniu ślepoty, wad serca oraz chorób krwi metodą Cas-9. Spółka wdrożyła już dopuszczony do użytku przez regulatorów FDA (ang. Federal Drug Administration) lek CTX001 stosowany w talasemii beta i chorobie sierpowatokrwinkowej. W ramach prac nad CTX001 współpracę nawiązała z Vertex, który objął 60% udziałów w programie badawczym. Vertex zainwestował w program 900 mln USD. Szacowana wartość programu mającego zwalczyć obie choroby wyniosła ok. 9 mld USD. CRISPR Therapeutics wydaje się mieć dobrze zdywersyfikowany i kompletny model stosowanych metod dzięki zastosowaniu dwóch metod edycji genów znanych jako LVP i AAV oraz licencji na technologię LNP uzyskanej w Massachusetts Institute of Technology. Firma wraz ze StrideBio opracowuje rozwiązania mające ulepszyć metodę AAV i przyspieszyć produkcję.
Źródło:xStation
Intellia Therapeutics (NTLA.US)
Intellia została założona przez Nessana Berminghama oraz Jennifer Doudna’e, laureatkę nagrody Nobla z 2020 roku. Najbardziej znaczące partnerstwa finansowe spółka do tej pory zawarła z Novartis i Regeneron. W gronie udziałowców znajdują się m.in. fundusze inwestycyjne BlackRock, Vanguard oraz ArkInvest. Najbardziej obiecujący jest program NTLA-2001, którym spółka potwierdziła zdolność do zmniejszania stężenia amyloidozy transtyretyny. Program dostarczył już spółce blisko 700 mln USD wpływów. Intellia realizuje go we współpracy z koncernem Regeneron. Intellia we współpracy z Novartis pracuje nad NTLA-2002, która ma zwalczyć dziedziczny obrzęk podskórny. Spółki pracują też nad projektem OTQ 923 przeciwko chorobie sierpowatokrwinkowej. Program wg. szacunków może zapewnić firmie przychody na poziomie od 5 do 6 mld USD. Kolejne partnerstwa Intellia rozszerzyła z firmami Cellex i Blackstone we współpracy, z którymi koncentruje się na tzw. allogenicznych terapiach uniwersalnych. Intellia działa na rynku amerykańskim. Jako jedyna pośród firm w branży realizuje program mający zwalczyć ostrą białaczkę, NTLA-5001. Potencjalną wartość przychodów z niego na rynku USA ocenia się na 6 do 8 mld USD. Podobnie do CRISPR Therapeutics, Intellia wykorzystuje metody LNP oraz AAV. Wspólnie z koncernem Regeneron spółka bada również ‘hybrydową’ metodę dostarczania LNP-AAV, którą potencjalnie może uzyskać przewagę.
Źródło:xStation
Beam Therapeutics (BEAM.US)
Zdaniem przedstawicieli spółki, jej podejście oferuje kilka zalet w porównaniu do innych technik CRISPR. Obejmują one zdolność do precyzyjnego celowania w konkretną sekwencję genów i edytowania genów bez niezamierzonych konsekwencji, takich jak rearanżacja genomu na większą niż planowana skalę. Beam nie jest jeszcze tak zaawansowany jak spółki z branży skoncentrowane na CRISPR. Firma jest w trakcie wprowadzania głównego kandydata BEAM-101 do fazy 1/2 badań klinicznych w leczeniu choroby sierpowatej. Prowadzi również programy przedkliniczne wykorzystujące edycję bazy danych do leczenia beta-talasemii, białaczki i kilku innych chorób genetycznych. Kapitalizacja spółki nie jest dużo niższa od poziomów innych spółek z CRISPR o znacznie bardziej zaawansowanych liniach produkcyjnych. Jednak długoterminowy potencjał technologii Beam może uzasadnić tę wysoką wycenę.
Źródło:xStation
Editas Medicine (EDIT.US)
Editas Medicine jest liderem w wykorzystaniu CRISPR do leczenia rzadkich genetycznych chorób oczu. Spółka podała we wrześniu 2021 roku wstępne wyniki badania fazy 1/2 oceniającego EDIT-101 w leczeniu Leber congenital amaurosis 10 (LCA10). Inwestorzy byli rozczarowani tymi wynikami. Możliwe jest jednak, że dalsze testy wyższych dawek terapii opartej na CRISPR mogą doprowadzić do poprawy wyników. Editas posiada również innego kandydata w fazie klinicznej, EDIT-301. Podobnie jak główne programy Beam i CRISPR Therapeutics, EDIT-301 jest ukierunkowany na chorobę sierpowatą. Editas uważa jednak, że jej podejście polegające na edycji genów HBG1 i HBG2 może dać jej przewagę nad rywalami, którzy edytują gen BCL11A. Firma ma nadzieję na wprowadzenie EDIT-301 do testów klinicznych jako leku na beta-talasemię zależną od transfuzji. W ciągu ostatnich kilku lat Editas była ogólnie postrzegana jako jeden z wiodących producentów leków skoncentrowanych na CRISPR. Jednak mieszane wyniki wstępne dla EDIT-101 sprawiły, że Editas ma znacznie mniejszą kapitalizację rynkową niż inni pierwsi zwycięzcy, w tym CRISPR Therapeutics i Intellia Therapeutics.
Źródło:xStation
Sangamo Therapeutics (SGMO.US)
Sangamo zostało założone w 1995 roku jako Sangamo BioSciences, Inc. w celu badania nowych technologii edycji genomu. Firma nawiązała współpracę z firmą Pfizer w celu opracowania metod leczenia hemofilii typu A i ALS. Sangamo Therapeutics jest jedyną firmą skupioną wyłącznie na rozwoju nukleaz palca cynkowego (ZFN) jako narzędzia inżynierii genetycznej. Firma stosuje narzędzie zarówno w terapiach edycji genów ex vivo, jak i in vivo, a także narzędzie do regulacji genomu. Obecnie firma sponsoruje badania kliniczne nad niedokrwistością sierpowatokrwinkową i beta-talasemią, w których ZFN są stosowane do edycji genów. Firma współpracuje z wieloma znaczącymi firmami, takimi jak Pfizer, Biogen, Novartis, Takeda, Sanofi i Kite Pharma.
Źródło:xStation
Ta publikacja handlowa jest informacyjna i edukacyjna. Nie jest rekomendacją inwestycyjną ani informacją rekomendującą lub sugerującą strategię inwestycyjną. W materiale nie sugerujemy żadnej strategii inwestycyjnej ani nie świadczymy usługi doradztwa inwestycyjnego. Materiał nie uwzględnia indywidualnej sytuacji finansowej, potrzeb i celów inwestycyjnych klienta. Nie jest też ofertą sprzedaży ani subskrypcji. Nie jest zaproszeniem do nabycia, reklamą ani promocją jakichkolwiek instrumentów finansowych. Publikację handlową przygotowaliśmy starannie i obiektywnie. Przedstawiamy stan faktyczny znany autorom w chwili tworzenia dokumentu. Nie umieszczamy w nim żadnych elementów oceniających. Informacje i badania oparte na historycznych danych lub wynikach oraz prognozy nie stanowią pewnego wskaźnika na przyszłość. Nie odpowiadamy za Twoje działania lub zaniechania, zwłaszcza za to, że zdecydujesz się nabyć lub zbyć instrumenty finansowe na podstawie informacji z tej publikacji handlowej. Nie odpowiadamy też za szkody, które mogą wynikać z bezpośredniego czy też pośredniego wykorzystania tych informacji. Inwestowanie jest ryzykowne. Inwestuj odpowiedzialnie.
