14:36 · 3. októbra 2025

Rocket Pharmaceuticals ustupuje z kľúčového programu génovej terapie pre zriedkavé krvné ochorenie

Zhrnutie
Rocket Pharma
Akcie
RCKT.US, Rocket Pharmaceuticals Inc
-
-
Zhrnutie
  • Rocket stiahol žiadosť o schválenie génovej terapie RP-L102 pre Fanconiho anémiu v USA aj v Európe.
  • Dôvodom je obchodná stratégia, nie bezpečnostné alebo klinické problémy.
  • Firma zastavila interné financovanie programu a hľadá externého partnera.
  • Iná terapia spoločnosti (RP-A501) bola skôr pozastavená po úmrtí pacienta, no FDA v auguste zákaz zrušila.

Spoločnosť Rocket Pharmaceuticals oznámila, že sťahuje svoju žiadosť o schválenie génovej terapie RP-L102 na liečbu zriedkavého dedičného ochorenia Fanconiho anémia v Spojených štátoch. Podľa vyjadrenia firmy nie je dôvodom rozhodnutia bezpečnosť alebo účinnosť prípravku, ale obchodná stratégia.

Fanconiho anémia je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré postihuje kostnú dreň a vedie k zníženej tvorbe krviniek. Podľa údajov Národných inštitútov zdravia sa vyskytuje približne u jedného zo 136 000 novorodencov na celom svete.

Spoločnosť uviedla, že zastavila interné investície do tohto programu a hľadá externého partnera, s ktorým by prípadne mohla pokračovať vo vývoji. Možnosť opätovného podania žiadosti zostáva otvorená, ak sa nájde vhodný partner.

Už v júli Rocket stiahol aj svoju európsku žiadosť o schválenie rovnakého prípravku. Okrem toho firma v minulosti čelila problémom aj pri inom kandidátovi – génovej terapii RP-A501 pre Danonovu chorobu. V rámci klinickej štúdie došlo k úmrtiu pacienta, čo viedlo k dočasnému pozastaveniu testov zo strany FDA. Klinický zákaz však bol v auguste zrušený.

Táto séria krokov naznačuje, že Rocket Pharmaceuticals prehodnocuje svoje priority a finančné alokácie vo vývoji génových terapií, pravdepodobne s dôrazom na projekty s vyšším komerčným potenciálom alebo nižším regulačným rizikom.

Graf RCKT.US (D1)

Akcie Rocket Pharmaceuticals sa obchodujú na cene 3,19 USD a naďalej sa pohybujú v bočnom trende. Cena je momentálne pod kĺzavými priemermi EMA 50 (3,28 USD) a SMA 100 (3,39 USD), pričom sa pokúša preraziť smerom nahor – zatiaľ však bez presvedčivého momenta. RSI sa nachádza na hodnote 49,1, teda v neutrálnom pásme, ktoré nenaznačuje ani prepredaný, ani prekúpený stav trhu. To ukazuje, že trh vyčkáva na nový impulz.

 

Zdroj: xStation5

 

Zaujala Vás táto téma? V XTB môžete obchodovať viac než 2000 CFD na akcie!

  • Konkurenčné spready
  • Nízke swapové body, vďaka ktorým môžete držať pozície dlhšie
  • Minimálna hodnota transakcie už od 0 EUR
 

Okrem širokého spektra nástrojov od nás získate aj vzdelávacie materiály ako články, e-booky či kurzy zadarmo:

3. októbra 2025, 17:34

Akcie Coinbase nad dôležitou rezistenčnou zónou🔔

3. októbra 2025, 17:30

US500 dosahuje nové historické maximum📈 Applied Materials oslabuje, RareEarth USA prudko rastie na špekuláciách o dohode s vládou USA

3. októbra 2025, 16:27

Opendoor a bublina memovej akcie nezmení realitu stratového biznisu

3. októbra 2025, 16:18

Applied Materials očakáva pokles tržieb o 710 miliónov USD v dôsledku nových vývozných obmedzení do Číny


Tento materiál je marketingovou komunikáciou v zmysle čl. 24 ods. 3 smernice Európskeho parlamentu a Rady 2014/65/EÚ z 15. mája 2014 o trhoch s finančnými nástrojmi, ktorou sa mení smernica 2002/92/ES a smernica 2011/61/EÚ (MiFID II). Marketingová komunikácia nie je investičným odporúčaním ani informáciou odporúčajúcou alebo navrhujúcou investičnú stratégiu v zmysle nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) č. 596/2014 zo 16. apríla 2014 o zneužívaní trhu (nariadenie o zneužívaní trhu) a o zrušení smernice Európskeho parlamentu a Rady 2003/6/ES a smerníc Komisie 2003/124/ES, 2003/125/ES a 2004/72/ES a delegovaného nariadenia Komisie (EÚ) 2016/958 z 9. marca 2016, ktorým sa dopĺňa nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) č. 596/2014, pokiaľ ide o regulačné technické predpisy upravujúce technické opatrenia na objektívnu prezentáciu investičných odporúčaní alebo iných informácií, ktorými sa odporúča alebo navrhuje investičná stratégia, a na zverejňovanie osobitných záujmov alebo uvádzanie konfliktov záujmov v zmysle zákona č. 566/2001 Z. z. o cenných papieroch a investičných službách. Marketingová komunikácia je pripravená s najvyššou starostlivosťou, objektivitou, prezentuje fakty známe autorovi k dátumu prípravy a neobsahuje žiadne hodnotiace prvky. Marketingová komunikácia je pripravená bez zohľadnenia potrieb klienta, jeho individuálnej finančnej situácie a nijakým spôsobom nepredstavuje investičnú stratégiu. Marketingová komunikácia nepredstavuje ponuku na predaj, ponuku, predplatné, výzvu na nákup, reklamu alebo propagáciu akýchkoľvek finančných nástrojov. XTB S.A. organizačná zložka nezodpovedá za žiadne kroky alebo opomenutia klienta, najmä za nadobudnutie alebo predaj finančných nástrojov. XTB nezodpovedá za žiadnu stratu alebo škodu, vrátane, bez obmedzenia, akejkoľvek straty, ktorá môže vzniknúť priamo alebo nepriamo, spôsobená na základe informácií obsiahnutých v tejto marketingovej komunikácii. V prípade, že marketingová komunikácia obsahuje akékoľvek informácie o akýchkoľvek výsledkoch týkajúcich sa finančných nástrojov v nej uvedených, nepredstavujú žiadnu záruku ani prognózu budúcich výsledkov. Minulá výkonnosť nemusí nevyhnutne naznačovať budúce výsledky a každá osoba konajúca na základe týchto informácií tak robí výlučne na vlastné riziko.

Pripojte sa k viac ako 1 700 000 investorom z celého sveta