Cổ phiếu Sarepta Therapeutics' đang tăng 36% ngoài phiên sau quyết định của FDA về việc cấp phép phê duyệt cho liệu pháp gen Elevidys, áp dụng cho các bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) không thể đi lại được. Ngoài ra, FDA đã cấp phép phê duyệt truyền thống cho Elevidys để điều trị cho bệnh nhân DMD có thể đi lại, ít nhất bốn tuổi. Việc cấp phép này giúp cho liệu pháp Elevidys được sử dụng rộng rãi hơn đối với các bệnh nhân, tuy nhiên với chi phí khoảng 3,2 triệu USD cho mỗi bệnh nhân đây sẽ là một trong những loại thuốc đắt nhất trên toàn cầu. Sarepta đã bắt đầu nghiên cứu ENVISION, thử nghiệm giai đoạn 3, để xác nhận lợi ích của Elevidys ở những bệnh nhân không thể đi lại được và những bệnh nhân lớn tuổi có thể đi lại được, đây là yêu cầu để duy trì sự chấp thuận của FDA cho những nhóm bệnh nhân này.
Quyết định của FDA đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một căn bệnh nghiêm trọng làm suy yếu cơ bắp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới ở độ tuổi 20. Sự chấp thuận của FDA vào ngày hôm qua có thể thúc đẩy doanh thu của công ty tăng đáng kể. Chiến lược của Sarepta bao gồm việc hợp tác với Roche Holdings để thương mại hóa Elevidys trên toàn cầu, ngoại trừ Hoa Kỳ nơi Sarepta sẽ tự chịu trách nhiệm về việc thương mại hóa.
Nguồn: xStation 5
Amazon: Khởi đầu cho sự kết thúc của giấc mơ AI?
BlackRock đang gặp vấn đề, nhưng chưa đến mức khủng hoảng.
Sự kết thúc của kỷ nguyên bộ nhớ thông thường: Samsung đang định hình tương lai của Nvidia
Adobe đối mặt với áp lực từ AI và việc thay đổi lãnh đạo. Kết quả kỷ lục, thách thức thực sự
Nội dung tài liệu này chỉ được cung cấp mang tính thông tin chung và là tài liệu đào tạo. Bất kỳ ý kiến, phân tích, giá cả hoặc nội dung khác không được xem là tư vấn đầu tư hoặc khuyến nghị được hiểu theo luật pháp của Belize. Hiệu suất trong quá khứ không nhất thiết chỉ ra kết quả trong tương lai và bất kỳ khách hàng quyết định dựa trên thông tin này đều hoàn toàn tự chịu trách nhiệm. XTB sẽ không chịu trách nhiệm đối với bất kỳ tổn thất hoặc thiệt hại nào, bao gồm nhưng không giới hạn, bất kỳ tổn thất lợi nhuận nào, có thể phát sinh trực tiếp hoặc gián tiếp từ việc sử dụng hoặc phụ thuộc vào thông tin đó. Tất cả các quyết định giao dịch phải luôn dựa trên phán quyết độc lập của bạn.
