FDA có đang “phá hoại” các công ty dược - y sinh? Cú tàu lượn định giá của UniQure

UniQure là một công ty công nghệ sinh học – dược phẩm của Đan Mạch với danh mục nghiên cứu và sản phẩm mang tính đột phá. Chỉ vài tháng trước, định giá của công ty lại một lần nữa tiến gần mức đỉnh lịch sử, nhưng sau đó mất tới 85% giá trị chỉ trong vòng bốn tháng. Điều gì đã gây ra mức biến động cực đoan như vậy? Phần lớn luận điểm đầu tư hiện nay xoay quanh một liệu pháp mang tính cách mạng có tên tạm thời “AMT-130.” Đây là liệu pháp gen đầu tiên thuộc loại này, tập trung điều trị Huntington’s disease, một bệnh thoái hóa thần kinh không thể chữa khỏi và gây tử vong.

Trong các nghiên cứu của mình, công ty cho thấy loại thuốc này có thể làm chậm tiến triển của bệnh từ 60–75%. Về mặt giả thuyết, điều đó có thể làm chậm bệnh đến mức bệnh nhân vẫn có thể sống tới tuổi già. Tuy nhiên, vào đầu tháng 3, U.S. Food and Drug Administration đã chính thức tuyên bố rằng họ không coi kết quả nghiên cứu này là đủ đáng tin cậy.

Những gì FDA yêu cầu là một quy trình thử nghiệm và nghiên cứu quy mô lớn, kéo dài và phức tạp. Tuy nhiên, do tính chất hiếm gặp và gây tử vong của căn bệnh, các yêu cầu mà FDA đặt ra từ mức rất khó đáp ứng, có thể gây tranh cãi về đạo đức, cho tới gần như không thể thực hiện được. Vậy tại sao tâm lý thị trường lại thay đổi và cổ phiếu tăng khoảng 30% trong phiên hôm nay? Câu trả lời nằm ở việc người đứng đầu CBER từ chức.

Vinay Prasad, người có mối liên hệ chặt chẽ với chính quyền của Donald Trump và tân Bộ trưởng Y tế Mỹ Robert F. Kennedy Jr., đã bị miễn nhiệm khỏi vị trí của mình lần thứ hai sau nhiều tháng gây xáo trộn trong các quy trình và quá trình ra quyết định. Prasad đã trực tiếp tham gia vào việc chặn một số liệu pháp đầy triển vọng, mà không giải quyết một cách thực chất các kết quả nghiên cứu.

Sau khi Prasad rời vị trí, thị trường đặt cược rằng liệu pháp đột phá này — hiện đang “ở chặng cuối” — sẽ quay trở lại lộ trình tiến tới việc được đưa ra thị trường nhanh chóng.

QURE.US (D1)

Nguồn: xStation5