Správy zo sveta farmácie: Nové lieky na trh, miliardové partnerstvá a sklamanie vo výskume 🧬

Farmaceutický sektor prináša nové obchodné príležitosti aj pripomienku rizík vývoja liekov. Eli Lilly získala v Číne schválenie tabletového prípravku na obezitu, zatiaľ čo Pfizer si zabezpečil financovanie výskumu od Blackstone. Roche sa pripravuje na možné uvedenie novej liečby rakoviny prsníka a Takeda začala americký predaj lieku na narkolepsiu. Naopak, Merck KGaA ustupuje od experimentálneho srdcového lieku po neúspechu podobného prípravku Novartisu.

Merck KGaA zastavuje srdcový projekt po sklamaní Novartisu

• Nemecká Merck KGaA nehodlá pokračovať do pokročilej štúdie prípravku zerlasiran, ktorý získava prostredníctvom prevzatia Silence Therapeutics. Rozhodnutie nasleduje po neúspechu podobne zameraného lieku pelacarsen od Novartisu.
• Oba prípravky majú znižovať hladinu lipoproteínu(a), označovaného ako Lp(a), známeho kardiovaskulárneho rizikového faktora. Sedemročná štúdia pelacarsenu však podľa zverejnených výsledkov nepreukázala zníženie rizika infarktu a mozgovej príhody. Novartis následne jeho vývoj ukončil.
• Výsledok vyvoláva otázky, či samotné zníženie tohto ukazovateľa prinesie očakávaný klinický prínos. Ďalších kandidátov vyvíjajú aj Amgen a Eli Lilly, ktoré teraz vyhodnocujú dôsledky nových zistení.
• Akcie Merck KGaA počas obchodovania klesali až o 5 % a uzavreli o 2,2 % nižšie. Stratili tak predchádzajúce zisky po zvýšení celoročného výhľadu hospodárenia. Prevzatie Silence Therapeutics za 1,1 miliardy dolárov má byť dokončené v prvom štvrťroku 2027.

Roche pripravuje novú liečbu rakoviny prsníka

• Roche plánuje pre svoj prípravok giredestrant obchodný názov Wilserdly. Prostredníctvom americkej dcérskej spoločnosti Genentech podala žiadosť o ochrannú známku v USA a názov registruje aj v ďalších jurisdikciách.
• Giredestrant patrí medzi selektívne degradátory estrogénového receptora, skrátene SERD. Tie pôsobia proti receptoru, ktorý niektoré nádory prsníka využívajú na rast.
• Americká FDA priznala prioritné posúdenie dvom žiadostiam. Rozhodnutie pre použitie v ranom štádiu ochorenia sa očakáva 30. novembra, pri kombinácii s everolimom pre pokročilé ochorenie v decembri.
• Roche sa pripravuje na rýchle uvedenie prípravku v USA, ak získa schválenie. Firma chce najmä preniknúť do rozsiahlejšieho segmentu včasného karcinómu prsníka. Analytické odhady maximálnych ročných tržieb sa výrazne líšia, od 2,5 do 14,5 miliardy dolárov.
• V Európe plánuje Roche podať žiadosť až budúci rok, po získaní ďalších dát vrátane údajov o celkovom prežívaní. Následnú dostupnosť môžu ovplyvniť aj rokovania o cenách a úhradách.

Pfizer získa od Blackstone až 1,5 miliardy dolárov

• Pfizer uzavrel dohodu s Blackstone Life Sciences, ktorej fondy majú do roku 2028 pokryť až 1,5 miliardy dolárov nákladov na vývoj experimentálneho lieku na obezitu podávaného raz mesačne injekčne.
• Blackstone výmenou získa nárok na platby naviazané na americké regulačné schválenie a vybrané predajné míľniky. Pfizer si ponechá plné vlastníctvo aj kontrolu nad prípravkom.
• Spoločnosť sa snaží posilniť svoju pozíciu voči vedúcim hráčom trhu, Eli Lilly a Novo Nordisk. Po minuloročnom prevzatí Metsery za až 10 miliárd dolárov plánuje tento rok v oblasti obezity posunúť viac než 20 klinických štúdií vrátane desiatich štúdií v neskorej fáze.
• Partnerstvo má umožniť rozsiahly vývoj a zároveň zachovať prostriedky pre ďalšie terapeutické oblasti.

Eli Lilly získala v Číne prvenstvo pri tabletovej liečbe obezity

• Eli Lilly sa stala prvou spoločnosťou, ktorá v Číne získala schválenie tabletového prípravku GLP-1 na liečbu obezity. Regulátor povolil orforglipron, predávaný v USA pod názvom Foundayo.
• Doterajšie čínske schválenia liekov GLP-1 na reguláciu hmotnosti sa týkali iba injekčných foriem. Lilly teraz pripravuje komerčné uvedenie tabliet, cenu však nezverejnila.
• Konkurenčná Novo Nordisk už podala čínsku žiadosť o schválenie tabletového Wegovy. Vlastné perorálne prípravky vyvíjajú aj domáce spoločnosti, napríklad Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals a Huadong Medicine.
• Potenciál trhu je značný. Podľa odhadu J.P. Morgan by ročné čínske tržby prípravkov GLP-1 na reguláciu hmotnosti mohli počas piatich až siedmich rokov vzrásť zo súčasných 3 až 4 miliárd jüanov na 30 miliárd jüanov. Vývoj však môžu komplikovať lacnejšie kópie semaglutidu očakávané budúci rok a obmedzenia internetového predaja.

Takeda začala americký predaj lieku na narkolepsiu

• Takeda uviedla v USA na trh Orzeyful, prípravok na liečbu narkolepsie prvého typu. Poslednú regulačnú prekážku odstránilo rozhodnutie protidrogového úradu DEA, ktorý ho zaradil do kategórie Schedule IV, spojenej s nižším potenciálom zneužitia a závislosti než pri prísnejšie kontrolovaných kategóriách.
• FDA liek schválila v auguste. Prípravok sa zameriava na narušenú signalizáciu orexínu, ktorá stojí za týmto ochorením, a užíva sa dvakrát denne.
• Americká katalógová cena predstavuje 16 500 dolárov za balenie 60 tabliet. Podľa niektorých analytikov je nižšia, než očakávali, a zodpovedá cenovej úrovni súčasných štandardných terapií.
• Takeda odhaduje počet ľudí s týmto ochorením v USA približne na 120-tisíc. Počiatočné uvedenie zameria na dospelých, ktorí ani pri doterajšej liečbe nemajú príznaky dostatočne pod kontrolou.

Budúcnosť osobitného programu FDA je nejasná

• Podľa zdrojov Reuters a interných dokumentov FDA fakticky utlmila program Commissioner’s National Priority Voucher, ktorý mal pri vybraných liekoch skrátiť posudzovanie na jeden až dva mesiace.
• Program vznikol v júni 2025 za bývalého šéfa FDA Martyho Makaryho. Z 22 prípravkov, ktoré získali voucher, bolo doteraz schválených dvanásť. Od Makaryho májového odchodu však neboli pridelené nové vouchery a osobitná rada politických nominantov prestala fungovať.
• Americké ministerstvo zdravotníctva tento výklad odmieta a uvádza, že pilotný program pokračuje a jeho podoba sa upravuje na základe pripomienok.
• Kritici upozorňovali na netransparentný výber prípravkov, riziko politického vplyvu a tlak na príliš krátke lehoty. Podľa zdrojov Reuters teraz pri zostávajúcich deviatich liekoch harmonogram preskúmania opäť riadia kariérni odborníci FDA.

Bristol Myers prepojí výskum a klinický vývoj

• Bristol Myers Squibb od 1. januára 2027 spojí vedecké a klinické tímy do jednotnej organizácie výskumu a vývoja. Povedie ju súčasný medicínsky riaditeľ Cristian Massacesi.
• Doterajší šéf výskumu Robert Plenge odíde po dokončení prechodu v marci 2027.
• Podľa vedenia má zmena lepšie prepojiť jednotlivé fázy vývoja, urýchliť rozhodovanie a zlepšiť realizáciu produktového portfólia. Práve nové lieky investori pozorne sledujú ako zdroj budúceho rastu spoločnosti.

Zealand hľadá partnerov a sústreďuje investície na obezitu

• Dánska Zealand Pharma obnovila rokovania o partnerstve pre glepaglutide, liek na syndróm krátkeho čreva. Impulzom bolo septembrové kladné odporúčanie európskeho regulačného výboru. Konečné rozhodnutie EÚ očakáva firma vo štvrtom štvrťroku.
• V USA regulátor prípravok v decembri 2024 odmietol a požadoval ďalšiu klinickú štúdiu. Tá teraz prebieha a má podporiť novú žiadosť.
• Zealand rokuje aj o partnerstve pre dasiglucagon, určený na liečbu zriedkavej poruchy spôsobujúcej nebezpečne nízku hladinu cukru v krvi.
• Firma medzitým sústreďuje investície na obezitu a metabolické zdravie. S Roche vyvíja petrelintide, s Boehringer Ingelheim potom survodutide.

Zaujala Vás táto téma? 

Okrem širokého spektra nástrojov od nás získate aj vzdelávacie materiály ako články, e-booky či kurzy zadarmo:

• Trading pre začiatočníkov
• TOP 5 nástrojov Ondřeja Hartmana
• Testovací účet v XTB? Precvičte si obchodovanie zadarmo!
• Investovanie do Big Tech spoločností
• Investičné impérium Warrena Buffetta
• Tvorba akciového portfólia

Články:

• Umelá inteligencia: Investície do akcií AI
• Najlepšie spoločnosti na investovanie a akcie na nákup - ako si vybrať?
• Investovanie do dividendových akcií
• Ako zostaviť portfólio z akcií a ETF fondov?
• Investovanie do akcií - čo je obchodovanie s akciami?